Un nuovo farmaco, Modeyso, sta allungando la vita dei pazienti affetti da glioma diffuso della linea mediana (DMG), un cancro devastante con una prognosi storicamente infausta. Per decenni, gli individui a cui era stata diagnosticata questa forma aggressiva di cancro al cervello hanno dovuto affrontare una condanna a morte quasi certa, spesso con soli nove o dodici mesi di vita. Tuttavia, i recenti progressi – inclusa l’approvazione della FDA da parte di Modeyso – stanno cambiando questa traiettoria, fornendo mesi, persino anni, di durata prolungata con una migliore qualità.
La sfida del glioma diffuso della linea mediana
La DMG colpisce principalmente i bambini e i giovani adulti, attaccando il talamo, il tronco encefalico o il midollo spinale. La localizzazione di questi tumori rende la rimozione chirurgica troppo rischiosa, lasciando le opzioni terapeutiche fortemente limitate. Con un tasso di sopravvivenza complessivo di appena l’1%, la malattia è stata a lungo considerata incurabile.
Come funziona Modeyso: una “torcia biologica”
Lo sviluppo di Modeyso deriva da decenni di ricerca su come il corpo combatte naturalmente il cancro. Lo sviluppatore Dr. Joshua Allen ha cercato di “imbottigliare” la capacità del sistema immunitario di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali senza effetti collaterali dannosi. Il suo team ha progettato una fusione del gene TRAIL (che innesca la morte delle cellule tumorali) con il gene bioluminescente della luciferasi presente nelle lucciole.
Questa combinazione unica crea una “torcia biologica”, consentendo agli scienziati di monitorare l’attività del gene TRAIL in tempo reale. Quando una cellula tumorale attiva TRAIL, si illumina, fornendo un segnale visibile della sua distruzione. Questa innovazione si è basata su una scoperta fondamentale: la mutazione H3 K27M presente nel 70-90% dei casi di DMG. Questa mutazione disabilita un “interruttore di spegnimento” critico per i geni, alimentando la crescita incontrollata del tumore. Modeyso inverte questo meccanismo.
Impatto nel mondo reale: prolungamento della durata e della qualità della vita
Il farmaco non è una cura, ma dà ai pazienti tempo prezioso. Jace Ward, diagnosticato nel 2019, ha vissuto 17 mesi in più del previsto, permettendogli di vivere traguardi importanti come praticare sport, festeggiare il Natale e incontrare suo nipote. Ben Stein-Lobovits assume Modeyso da sette anni, con una riduzione del 70% delle dimensioni del tumore.
Per Ethan White, uno studente universitario di 20 anni, il farmaco ha fornito una finestra critica dopo la radioterapia. È riuscito a laurearsi con lode presso l’Università del Michigan nel dicembre 2025. Sua madre, Michelle Sherman, sottolinea che l’accessibilità di Modeyso è stata “una parte importante per mantenerlo in vita”.
Un punto di svolta nella cura del cancro
Modeyso rappresenta il “primo cambiamento nello standard di cura in oltre 60 anni”, secondo Lisa Ward, co-fondatrice della Fondazione Tough2gether. Gli effetti collaterali minimi del farmaco ne consentono la combinazione con altri trattamenti, massimizzandone l’efficacia.
Più tempo si traduce in più ricordi, traguardi importanti e nella possibilità di assistere a scoperte future. Con il progredire della ricerca, Modeyso fornisce un’ancora di salvezza vitale, offrendo ai pazienti affetti da DMG la possibilità di una vita più lunga e appagante.
